Mga Produkto
Ang Migalastat ay magagamit sa komersyo sa form na kapsula (Galafold, Amicus Therapeutics). Naaprubahan ito sa EU at maraming mga bansa noong 2016. Ang gamot ay may katayuan ng ulila sa droga sa ilang mga bansa.
Istraktura at mga katangian
Migalastat (C6H13HINDI4, Mr = 163.2 g / mol) o 1-deoxygalactonojirimycin ay isang iminosugar at isang analog ng terminal galactose ng globotriaosylceramide.
Ariort'ow
Ang sakit na Fabry ay isang minana na lysosomal na sakit sa pag-iimbak na dulot ng pag-mutate sa -gene. Nagreresulta ito sa isang kakulangan ng lysosomal enzyme α-galactosidase A, na responsable para sa metabolismo ng glycosphingolipids, partikular ang pagkasira ng globotriaosylceramide (CL-3). Ang hindi sapat na metabolismo ng mga sangkap na ito ay humahantong sa pagtitiwalag sa iba't ibang mga organo, halimbawa, mga endothelial cell, mga cell ng bato, at mga neuron. Ang Migalastat (ATC A16AX14) ay isang pharmacological chaperone. Ito ay nagbubuklod sa iba't ibang mga mutant variant ng α-galactosidase A, na nagtataguyod ng wastong natitiklop na protina at transport (trafficking) sa mga lysosome. Maaari itong bahagyang ibalik ang aktibidad ng enzyme. Tinatayang humigit-kumulang 30-50% ng mga pasyente ang may mutation na tumutugon sa therapy na may migalastat.
indications
Para sa paggamot ng sakit na Fabry (kakulangan sa gal-galactosidase A) na may tumutugong pagbago.
Dosis
Ayon sa SmPC. Capsules ay kinukuha bawat ibang araw sa parehong oras ng araw. pangangasiwa dapat pag-aayuno, ibig sabihin, dalawang oras bago o dalawang oras pagkatapos ng pagkain.
Contraindications
- Hypersensitivity
Para sa kumpletong pag-iingat, tingnan ang label ng gamot.
Masamang epekto
Ang pinakakaraniwang posible salungat na mga epekto isama sakit ng ulo.
