Mga Produkto
Ang Patisiran ay nai-market bilang isang concentrate para sa paghahanda ng isang [infusion solution> infusion] (Onpattro). Naaprubahan ito sa US at EU noong 2018 at sa maraming mga bansa sa 2019.
Istraktura at mga katangian
Ang Patisiran ay kabilang sa maliit na nakakagambalang grupo ng RNA (siRNA) ng gamot. Ito ay isang maliit, dobleng-straced ribonucleic acid. Ang aktibong sangkap ay naroroon sa gamot bilang patisiran sosa. Ang Patisiran ay nakapaloob sa isang lipid nanoparticle upang matiyak ang pagkuha (paghahatid) sa atay mga cell.
Ariort'ow
Ang Patisiran (ATC N07XX12) ay binabawasan ang natural at ang mutant na TTR na protina (transthyretin) sa atay mga cell Ang mga mutasyon sa gen na ito ang sanhi ng maling pag-aayos ng protina at nagpapalitaw ng namamana na transthyretin amyloidosis. Ang mga epekto ay dahil sa tinatawag na RNA interferensi (RNAi). Ang Patisiran ay humahantong sa catalytic degradation ng TTR mRNA, na pumipigil sa synthesis ng protina. Ito ay nagbubuklod sa isang napangalagaang rehiyon sa hindi naisalin na rehiyon ng mRNA. Ang ibig sabihin ng kalahating buhay ay humigit-kumulang na 3.2 araw.
indications
Para sa paggamot ng namamana na transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis) sa mga pasyente na may sapat na gulang na may yugto 1 o 2 polyneuropathy.
Dosis
Ayon sa SmPC. Ang gamot ay ibinibigay bilang isang intravenous infusion bawat tatlong linggo.
Contraindications
- Malubhang hypersensitivity
Ang buong pag-iingat ay matatagpuan sa label ng gamot.
Masamang epekto
Ang pinakakaraniwang potensyal salungat na mga epekto isama ang peripheral edema at mga reaksyong nauugnay sa pagbubuhos.
