Mga Produkto
Ang Voretigenneparvovec ay naaprubahan sa Estados Unidos noong 2017, sa EU noong 2018, at sa maraming mga bansa sa 2020 bilang isang pagtuon at solvent para sa paghahanda ng isang solusyon para sa iniksyon (Luxturna).
Istraktura at mga katangian
Ang Voretigenneparvovec ay ang capsid ng isang kaugnay na adeno na viral vector serotype 2 (AAV2). Naglalaman ito ng cDNA ng pigment ng retina ng tao epithelium-tiyak na 65 kDa protina (hRPE65).
Ariort'ow
Ang Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) ay isang gamot na gen therapy. Ang gamot ay nagbibigay ng mga retinal pigment epithelial cells na may isang kopya ng gen (cDNA) na naka-encode ng human retinal pigment epithelium-tiyak na 65-kilodalton protein (RPE65). Ang cDNA ay hindi isinasama sa host cell genome. Ito ay nananatili sa labas ng chromosomes sa nucleus.
indications
Para sa paggamot ng mga pasyente na may pagkawala ng paningin dahil sa namamana na retinal dystrophy batay sa napatunayan na biallelic RPE65 na mga mutasyon na may sapat na mabubuhay na mga retinal cell.
Dosis
Ayon sa SmPC. Ang gamot ay na-injected sa subretinal space. Hindi ito dapat ibigay nang masinsinan.
Contraindications
- Hypersensitivity
- Impeksyon sa Ocular o periocular
- Aktibo na pamamaga ng intraocular
Sumangguni sa label ng gamot para sa kumpletong pag-iingat.
Masamang epekto
Ang pinakakaraniwang posibleng masamang epekto ay may kasamang lokal na mga epekto ng mata:
- Conjunctival na pamumula, pamamaga ng mata, pangangati ng mata, sakit sa mata.
- Katarata
- Tumaas na intraocular pressure
- Luha ng retina
- Ngipin ng kornea
- Macular hole, maculopathy
- Mga deposito ng subretinal
