Alipogentiparvovec

Mga Produkto

Ang Alipogentiparvovec ay naaprubahan sa EU bilang isang solusyon para sa pag-iniksyon mula pa noong 2012 (Glybera). Ito ang kauna-unahang gen therapy na inilabas sa Europa. Kontrobersyal ang mataas na presyo ng gamot.

Istraktura at mga katangian

Naglalaman ang gamot ng isang lubos na aktibong variant ng lipoprotein lipase gene (S447X) sa isang viral vector. Binubuo ito ng:

  • Ang sobre ng protina mula sa adeno na nauugnay sa virus serotype 1 (AAV1).
  • Tagataguyod ng Cytomegalovirus
  • Woodchuck sakit sa atay elemento ng regulasyon ng post-transcriptional na virus.
  • Ang terminal na nagmula sa AAV2 ay inverted ng paulit-ulit na mga pagkakasunud-sunod (paulit-ulit na inverted na terminal).

Ariort'ow

Naglalaman ang Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) ng gene para sa lipoprotein lipase, na kung saan ay ginawa sa kalamnan pagkatapos pangangasiwa. Ang virus ay hindi maaaring magtiklop sa katawan at ang gene ay hindi isinasama sa DNA ng tao ngunit matatagpuan ito sa extrachromosomally.

indications

Para sa paggamot ng familial lipoprotein lipase kakulangan (LPLD) na may pancreatitis flares.

Dosis

Ayon sa SmPC. Ang gamot ay na-injected intramuscularly sa mga kalamnan ng mga binti minsan ng maraming beses.

Contraindications

Para sa kumpletong pag-iingat, tingnan ang label ng gamot.

Masamang epekto

Ang pinakakaraniwang posible salungat na mga epekto isama binti sakit, sakit ng ulo, pagkapagod, at tumaas na temperatura ng katawan.