Mga Produkto
Ang Cerliponase alfa ay naaprubahan sa Estados Unidos noong 2017 bilang isang solusyon para sa iniksyon (Brineura). Kontrobersyal ang napakataas na presyo ng gamot.
Istraktura at mga katangian
Ang Cerliponase alfa ay isang recombinant tripeptidyl peptidase 1 (rhTPP1) na ginawa ng mga pamamaraang biotechnological.
Ariort'ow
Pinalitan ng Cerliponase alfa ang hindi sapat na aktibong enzyme tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) sa mga pasyente na may sakit. Ang paggamot ay maaaring makapagpabagal ng paglala ng sakit at magpapatatag ng mga pasyente.
indications
Para sa paggamot ng huli na sanggol na neuronal ceroid lipofuscinosis (sakit na NCL2 / sakit na CLN2). Tinutukoy din ito bilang pediatric demensya. Ito ay isang napakabihirang at matinding autosomal recessive, neurodegenerative lysosomal storage disease na nangyayari sa mga bata mula sa dalawa hanggang apat na taong gulang. Nagpapakita ito sa mga karamdaman sa pagsasalita, mga seizure, karamdaman sa paggalaw, demensya, kabulagan, at kalaunan ay tumatagal ng isang nakamamatay na kinalabasan sa halos walo hanggang labindalawang taong gulang, bukod sa iba pang mga sintomas.
Dosis
Ayon sa SmPC. Ang gamot ay ibinibigay sa cerebrospinal fluid (intraventricular).
