Pag-e-edit ng genome
Sa sistemang CRISPR-Cas9, naging posible na baguhin ang genome ng anumang organismo - halimbawa, isang bakterya, isang hayop, isang halaman o ng isang tao - sa isang naka-target at tumpak na pamamaraan. Sa kontekstong ito, nagsasalita rin ang isa tungkol sa pag-edit ng genome at operasyon ng genome. Ang pamamaraan ay unang inilarawan noong 2012 at kasalukuyang masidhi na sinasaliksik at ginagamit sa buong mundo (Jinek et al., 2012). Ang CRISPR-Cas9 system ay binuo simula sa isang mekanismo ng depensa ng adaptive immune system of bakterya. Nagbibigay-daan ito sa mga prokaryote na alisin ang hindi kanais-nais at nakahahawang DNA, halimbawa, mula sa mga bacteriophage o plasmid.
- Ang CRISPR ay nangangahulugang. Ito ay paulit-ulit na mga pagkakasunud-sunod ng DNA sa genome ng bakterya.
- Ang Cas9 ay nangangahulugang.
Paano ito gumagana
Paano gumagana ang CRISPR-Cas9 system? Ang Cas9 protein ay isang tinatawag na endonuclease, ibig sabihin, isang enzyme na pumuputol mga nucleic acid at, sa kasong ito, ang dobleng strand ng DNA. Ang Cas9 ay nakasalalay sa isang RNA na naglalaman, bilang karagdagan sa isang pare-pareho na bahagi, isang variable na bahagi na kinikilala ang isang tukoy na target na pagkakasunud-sunod ng DNA. Ang bahaging RNA na ito ay tinatawag na sgRNA (maliit na gabay na RNA). Nakikipag-ugnay ang sgRNA sa DNA upang maputol ng nuclease. Ang nagresultang double-strand break ay maaaring makumpleto ng sariling mekanismo ng pag-aayos ng cell. Maaari itong humantong sa mga mutasyon na nakakainteres, halimbawa, sa pag-aanak ng halaman. Maaari ring magamit ang isang template ng RNA upang magsingit ng isang bagong segment ng gene, halimbawa upang maibalik ang pagpapaandar ng isang may sira na gene. Sa wakas, maaari din itong magamit upang hindi maaktibo ang mga gen na sanhi ng sakit. Para sa CRISPR-Cas system na makapasok sa mga cell, kinakailangan din ng paraan ng paghahatid. Halimbawa, ang mga viral vector, liposome o pisikal na pamamaraan ay maaaring magamit para sa hangaring ito. Ang sistema ay naiiba sa iba pang mga pamamaraan sa kamag-anak nitong pagiging simple, pangkalahatan, bilis, at presyo. Ang CRISPR-Cas ay maaaring prinsipyo na direktang mailapat sa mga tao o sa mga cell na tinanggal mula sa isang pasyente, binago, pinalaganap at pagkatapos ay muling ipinakilala. Ito ay tinukoy bilang ex vivo treatment o autologous paglipat.
indications
Ang CRISPR-Cas9 ay gumaganap na ng mahalagang papel sa pagsasaliksik at paggawa ng gamot ngayon, ilang taon lamang matapos na mailarawan ang pamamaraan. Sa hinaharap, karagdagang gen therapy gamot bubuo. Ang mga potensyal na aplikasyon ng medisina ay napakarami. Kasama rito, halimbawa, matindi sakit sa genetic tulad ng Duchenne Muscular Dystrophy, cystic fibrosis, mga nakakahawang sakit tulad ng HIV at sakit sa atay, hemophilias, at cancer. Ang CRISPR-Cas9 at mga katulad na pamamaraan ng pag-edit ng genome ay nagbubukas ng posibilidad sa kauna-unahang pagkakataon na hindi lamang gamutin ang mga sakit na nagpapakilala, ngunit upang pagalingin ang mga ito sa antas ng impormasyong genetiko.
Masamang epekto at peligro
Ang isang potensyal na problema ay ang pagpili ng pamamaraan. Posibleng ang CRISPR ay maaaring maging sanhi ng mga pagbabago sa genetiko sa iba pang mga hindi kanais-nais na mga site sa genome. Tinutukoy ito bilang "mga epekto na hindi ma-target." Maaari itong mapanganib at humantong sa mga epekto. Bilang karagdagan, ang kahusayan ng system ay kailangang dagdagan pa rin. Sa mga tao, bilang karagdagan sa somatic cells at stem cells, ang germ cells ay maaari ding manipulahin, na hahantong sa mana ng mga binagong gen. Halimbawa, ipinakita na ang CRISPR-Cas9 ay maaaring mailapat sa mga embryo, na nagdaragdag ng takot sa mga "taga-disenyo na sanggol" at potensyal na may malalawak na kahihinatnan para sa hinaharap na pag-unlad ng sangkatauhan. Ang interbensyon ng Germline ay lubos na kontrobersyal at ipinagbabawal sa karamihan ng mga bansa.
