Ang mga produktong Nusinersen ay naaprubahan sa Estados Unidos noong 2016 at sa maraming mga bansa at ang EU noong 2017 bilang isang solusyon para sa intrathecal injection ng lumbar puncture at bilang unang gamot para sa paggamot sa SMA (Spinraza). Istraktura at mga pag-aari Nusinersen ay isang nabagong antisense oligonucleotide. Ang mga epektong Nusinersen (ATC M09AX07) ay nagdaragdag ng pagbuo ng… Nusinersen
Ang mga Produkto Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) ay naaprubahan sa Estados Unidos noong 2016 (Exondys 51). Ang istraktura at mga pag-aari ng Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) ay isang phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) na nagbubuklod nang pili upang i-exon ang 51 ng pre-mRNA. Ito ay isang antisense oligomer na may mataas na timbang na molekular. Ang pagkakasunud-sunod ay komplementaryo sa segment ... Eteplirsen
