Mga Produkto
Ang Nusinersen ay naaprubahan sa Estados Unidos noong 2016 at sa maraming mga bansa at ang EU noong 2017 bilang isang solusyon para sa intrathecal injection ng lumbar mabutas at bilang unang gamot para sa paggamot sa SMA (Spinraza).
Istraktura at mga katangian
Ang Nusinersen ay isang binagong antisense oligonucleotide.
Ariort'ow
Ang Nusinersen (ATC M09AX07) ay nagdaragdag ng pagbuo ng buong-haba na SMN protein. Ito ay nagbubuklod sa -pre-mRNA at nagtataguyod ng pagsasama ng exon 7 sa SMN2 mRNA. Pinapayagan nitong mabuo ang functional SMN protein. Ang kalahating buhay sa CSF ay 135 hanggang 177 araw.
indications
Para sa paggamot ng 5q na nauugnay sa spinal muscular atrophy (SMA).
Dosis
Ayon sa SmPC. Ang gamot ay ibinibigay intrathecally bilang isang panlikod mabutas sapagkat hindi ito tumatawid sa dugo-utak hadlang.
Contraindications
- Hypersensitivity
Para sa kumpletong pag-iingat, tingnan ang label ng gamot.
Pakikipag-ugnayan
Droga-gamot mga pakikipag-ugnayan sa pamamagitan ng CYP450 enzymes o transporters ay itinuturing na malamang.
Masamang epekto
Ang pinakakaraniwang potensyal salungat na mga epekto isama ang mas mababa at itaas respiratory tract impeksyon at pagkadumi.
