Mga Produkto
Ang Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) ay naaprubahan sa Estados Unidos noong 2016 (Exondys 51).
Istraktura at mga katangian
Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) ay isang phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) na pumipili nang pili upang ibigay ang 51 ng pre-mRNA. Ito ay isang antisense oligomer na may mataas na timbang na molekular. Ang pagkakasunud-sunod ay komplementaryo sa segment sa pre-mRNA. Ipinapakita ng pigura ang pangunahing istraktura ng PMO. Ang Eteplirsen ay isang RNA analog na naglalaman ng isang singsing na morpholine sa halip ribose at isang phosphorodiamidate linker sa halip na phosphodiester.
Ariort'ow
Ang sanhi ng Duchenne Muscular Dystrophy ay ang mga mutasyon sa gene para sa dystrophin. Ito ay madalas na mga pagtanggal, halimbawa sa exon 50. Mahalaga ang Dystrophin para sa paggana ng kalamnan. Duchenne Muscular Dystrophy ay isang matinding karamdaman na nakamamatay sa pagkabata. Ang Eteplirsen ay nagpapanumbalik ng ekspresyon ng proteksyon ng dystrophin sa pamamagitan ng paglaktaw o pag-alis ng exon 51 sa pre-mRNA habang naghahati (exon skipping) Bilang isang resulta, ang exon 51 ay wala na sa mRNA at hindi isinalin. Ang katawan ay nakakagawa na ngayon ng isang pinutol ngunit bahagyang gumaganang protina. Hindi nito nakagagamot ang sakit, ngunit binabawasan nito ang tindi nito.
indications
Para sa paggamot ng uri ng Duchenne muscular dystrophy.
Dosis
Ayon sa SmPC. Ang gamot ay ibinibigay ng intravenously o subcutaneely.
