Eteplirsen

Ang mga Produkto Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) ay naaprubahan sa Estados Unidos noong 2016 (Exondys 51). Ang istraktura at mga pag-aari ng Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) ay isang phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) na nagbubuklod nang pili upang i-exon ang 51 ng pre-mRNA. Ito ay isang antisense oligomer na may mataas na timbang na molekular. Ang pagkakasunud-sunod ay komplementaryo sa segment ... Eteplirsen