Mga Produkto
Si Onasemnogene bebeparvovec ay naaprubahan sa Estados Unidos noong 2019 bilang isang suspensyon para sa intravenous infusion (Zolgensma).
Istraktura at mga katangian
Ito ay isang gen therapy na ginagamit ang -gene, kung saan ang adotype na nauugnay sa adeno 9 (AAV9) virus ay ginagamit bilang mga vector. Ang gene ay nilalaman sa anyo ng dobleng-straced DNA sa capsid ng nonenveloped virus. Ang virus ay hindi may kakayahang magtiklop.
Ariort'ow
Ang layunin ng paggamot ay upang ipakilala ang tao na SMN gene sa cell nuclei upang ang sapat na functional SMN protein ay maaaring magawa. Ang DNA ay hindi isinasama sa host cell DNA. Naroroon ito sa cell nuclei bilang isang matatag na tinatawag na episome. Ang Onasemnogen abeparvovec ay tumatawid sa dugo-utak hadlang at may mabilis simula ng pagkilos.
indications
Para sa paggamot ng mga bata na mas bata sa 2 taon na may atract ng panggulugod ng kalamnan (SMA) na may biallelic mutations sa kaligtasan ng buhay motor neuron 1 (SMN1) gene.
Dosis
Ayon sa SmPC. Ang gamot ay ibinibigay bilang isang intravenous infusion at bilang isang solong dosis. ang dosis nakasalalay sa bigat ng katawan.
Contraindications
Para sa kumpletong pag-iingat, tingnan ang label ng gamot.
Masamang epekto
Ang pinakakaraniwang potensyal salungat na mga epekto isama ang nadagdagan na mga antas ng aminotransferase at pagsusuka. Matindi atay ang sakit ay naiulat. Dapat sundin ang mga naaangkop na pag-iingat.
