Istraktura at mga katangian
Ang maliit na makagambala na RNA (siRNA) ay isang maikli, synthetically ginawa RNA fragment na binubuo ng humigit-kumulang 21 hanggang 25 nucleotides. Ang siRNA ay may isang pantulong na pagkakasunud-sunod sa isang target na mRNA sa katawan ng tao at karaniwang pinangangasiwaan sa dobleng-straced form.
Ariort'ow
Ang tiyak na pagkakasunud-sunod ng siRNA ay humahantong sa pumipili na pagkasira ng pantulong na mRNA sa organismo. Samakatuwid, ang ekspresyon ng gene ay pinipigilan at ang isang tukoy na protina ay hindi ginawa, hindi direktang paghimok ng isang epekto sa pharmacologic. Ang mekanismo ng pisyolohikal na ito ay kilala rin bilang RNA interferensi (RNAi) at epektibo hanggang sa isang linggo. Sa prinsipyo, ang anumang gene sa katawan ay maaaring patahimikin gamit ang pamamaraang ito, na pinapayagan ang iba't ibang mga therapeutic application. Ang isang balakid ay ang katunayan na ang hubad na siRNA ay hindi maaaring tumawid sa mga lamad ng cell dahil sa negatibong singil nito. Bilang karagdagan, ang RNA ay napapinsala sa enzymatically sa dugo at maaaring maging sanhi ng mga epekto Samakatuwid, ang pagbabago ng kemikal ng RNA at ang paggamit ng mga modernong sistema ng paghahatid ng gamot na naghahatid ng siRNA sa lugar ng kanyang aksyon at sa mga cell (kilala bilang transfection) ay mahalaga.
Mga Aktibong Ahente
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
