likuran
Ang Phenylalanine ay isang mahahalagang amino acid na hindi ginawa ng mismong organismo ng tao. Ang Phenylalanine na nakakain ng pagkain ay ginawa ng enzyme phenylalanine hydroxylase at ang cofactor na 6-tetrahydrobiopterin (6-BH4) na metabolised sa tyrosine. Phenylketonuria ay isang autosomal recessive disorder na sanhi ng hindi sapat na aktibidad ng phenylalanine hydroxylase, na nagreresulta sa pagtaas dugo antas ng phenylalanine, ibig sabihin, hyperphenylalaninemia. Kung hindi ginagamot, hahantong ito sa matinding mga sintomas ng klinikal tulad ng mga kapansanan sa pag-unlad, kaisipan pagpapaatras, at balat karamdaman Isang habambuhay na phenylalanine-free diyeta ay kinakailangan. Isang hindi gaanong karaniwang karamdaman ng biosynthesis o pagbabagong-buhay ng cofactor BH4 maaari ring humantong sa hyperphenylalaninemia (tinaguriang kakulangan sa BH4).
Mga Produkto
Kuvan, tablets para sa paghahanda ng oral solution.
Istraktura at mga katangian
Ang Sapropterin ay synthetically ginawa 6-tetrahydrobiopterin (6-BH4) at tumutugma sa cofactor ng phenylalanine hydroxylase.
Ariort'ow
ATC A16AX07 Sa isang proporsyon ng mga pasyente na may hyperphenylalaninemia, ang paglunok ng sapropterin ay nagbibigay-daan sa pagtaas ng aktibidad ng phenylalanine hydroxylase at pagbawas sa dugo mga antas ng phenylalanine.
indications
Ginagamit ang Sapropterin upang gamutin ang hyperphenylalaninemia sa mga pasyente na may phenylketonuria o kakulangan ng tetrahydrobiopterin kung tumugon sila.
Dosis
Ang dosis ay batay sa bigat ng katawan. Ang Sapropterin ay kinukuha sa umaga na may pagkain bilang isang solong dosis palaging sa parehong oras ng araw. Para sa layuning ito, ang solusyon na handa nang uminom ay dapat munang ihanda sa pamamagitan ng paglusaw ng tablets in tubig. Ang paggamot ay dapat na subaybayan ng isang doktor.
Contraindications
- Hypersensitivity
- Pagbubuntis at paggagatas: tingnan ang SmPC
- Mga bata <4 na taon (walang data)
Karagdagang pag-iingat ayon sa impormasyon ng eksperto.
Pakikipag-ugnayan
Dihydrofolate reductase inhibitors tulad ng methotrexate at trimethoprim ay maaaring makaapekto sa metabolismo ng BH4. Pag-iingat sa gamot nakakaapekto sa WALANG pagkasira o pagkilos nito: nitroglycerin, isosorbide dinitrate, isosorbide mononitrate, nitroprusside, molsidomine, mga inhibitor ng phosphodiesterase-5, minoxidil. Kasabay na therapy sa levodopa ay maaaring magresulta sa pagtaas ng kaguluhan at pagkamayamutin.
Masamang epekto
Karaniwan:
- Sakit ng ulo
- Sipon
Karaniwan:
- Sakit sa lalamunan at larynx
- Baradong ilong
- ubo
- Pagtatae
- Pagsusuka
- Sakit sa tiyan
- Hypophenylalaniemia
