Hemophilia: Drug Therapy

Target ng therapeutic

Pag-iwas sa hemorrhage o sequelae.

Mga rekomendasyon sa Therapy

Ang mga sumusunod na anyo ng substitusi therapy o therapy ay nakikilala:

  • On demand (= as-kailangan na therapy; "kapalit na on-demand"):
    • Ang pagpapalit ay palaging batay sa sintomas.
    • Maramihang mga dosis ay madalas na kinakailangan sa mga kaso ng nagbabantang pagdurugo.
  • Patuloy na paggamot sa pag-iwas sa dumudugo:
    • Mga batang may matindi hemopilya; pagsisimula nang hindi lalampas sa pagkatapos ng isang hemorrhage.
    • Ang mga matatanda na may paulit-ulit (paulit-ulit) magkasanib na pagdurugo na nasa peligro ng hindi maibalik na pinsala; pisikal / sikolohikal na diin; mga hakbang sa rehabilitasyon; mga proseso ng paggagamot pagkatapos ng operasyon
  • Pag-iwas sa dumudugo na matinding therapy
    • Bago ang pangunahing operasyon, ang aktibidad ng kadahilanan ay dapat na tumaas sa 100%
    • Bago ang maliit na operasyon, ang pagtaas ng mga kadahilanan sa 50% ay sapat
  • Therapy ng nagbabawal na hemophilia:
    • Ang sintomas na therapy ng hemorrhage
    • Sanhi: pag-aalis ng mga nagbabawal na katawan sa pamamagitan ng immunotolerance (induction ng immunotolerance).

Isang oras pagkatapos ng pagpapalit, dapat gawin ang isang pagsukat ng aktibidad ng kadahilanan. Ang 100% na aktibidad (o 1 IU) ay ang aktibidad na nilalaman sa isang milliliter ng normal na plasma.

Tagal ng pagbubuhos

  • Pauna dosis - 3-4 IU / kg bw / oras.
  • pagpapanatili dosis - 1.5-3 IU / kg bw / oras

Ang patuloy na pagbubuhos ay maaaring mamuno sa isang pagbawas sa kabuuan dosis, ngunit din sa pagbuo ng mga inhibitor.

Pangunahing mga tagubilin

  • Ang mga bata ay karaniwang nangangailangan ng mas mataas na dosis
  • Ang laki ng lugar ng sugat ay tumutukoy sa antas ng dosis, tulad ng pag-unlad ng paggaling ng sugat
  • Pag-iingat. Acetylsalicylic acid Ang (ASA) ay kontraindikado sa mga pasyente na may hemopilya.
  • Tingnan din sa ilalim ng “Dagdag Terapewtika. "

Mga posibleng epekto ng mga factor concentrates:

  • Allergy reaksyon
  • Bihirang, mga epekto ng thromboembolic (karamihan ay lokal)
  • Panganib ng impeksyon (va Sakit sa atay A, B, C, HIV) na halos hindi kasama.

Mga karagdagang tala

  • Inaprubahan ng European Commission ang AFSTYLA (kilala rin bilang rVIII-SingleChain), ito ay isang recombinant na solong kadena na kadahilanan VIII, para sa paggamot at prophylaxis ng pagdurugo sa hemopilya A.
  • Matapos ang ilang taon ng pagpapalit terapewtika na may kadahilanan VIII, halos 30% ng mga pasyente na may hemophilia A ay nagkakaroon ng pag-neutralize antibodies. Ang mga pasyenteng ito ay maaaring maprotektahan mula sa pagdurugo ng bispecific antibody emicizumab, na pumapalit sa pag-andar ng nawawalang factor ng coagulation VIII sa pamamagitan ng nagbubuklod na mga kadahilanan ng coagulation IX at X. Ang antibody ay natagpuan na epektibo sa pag-iwas sa dumudugo. Ito ay isang yugto III na pagsubok.
    • Emicizumab na magagamit sa merkado ng droga ng Aleman noong Abril 1, 2018.
    • HAVEN 3 na pag-aaral:Emicizumab makabuluhang na-optimize ang kontrol sa pagdurugo kumpara sa pamantayan ng kadahilanan VIII prophylaxis sa mga pasyente na 12 taong gulang at mas matanda na may matinding hemophilia A na walang mga inhibitor laban sa kadahilanan VIII. Dosis: lingguhang prophylaxis na may emicizumab (1.5 mg bawat kilo na timbang ng katawan) ng subcutaneous injection.
  • Sa unang pagkakataon, gene terapewtika ay ipinakita na epektibo sa isang pinalawig na tagal ng panahon (phase I / II na pag-aaral). Nakamit itong permanenteng mataas na aktibidad ng FIX na higit sa 30 porsyento sa average, nang sa gayon ay wala nang kusang pagdurugo na nangyari.
    • Isang solong paggamot gamit ang isang adenovirus na nagdeposito ng tamang bersyon ng F8 gene in atay pinigilan ng mga cell ang mga pasyente mula sa matinding pagdurugo sa loob ng tatlong taon; prophylactic factor-8 infusions higit na naiwasan; ang pagbuo ng antibody ay hindi pa napapanood hanggang ngayon; at walang matinding pinsala sa atay na nangyari.