Cystic Fibrosis: Drug Therapy

Mga layunin sa Therapy

• Pagpapabuti ng sintomas
• Pagpapatatag ng pagpapaandar ng baga

Mga rekomendasyon sa Therapy

tandaan: Cystic fibrosis terapewtika ay batay sa tatlong haligi ng gamot sa nutrisyon (tingnan sa ibaba., gamot sa palakasan, at physiotherapy (tingnan ang "Iba pa Terapewtika”Sa ibaba), pati na rin ang pharmacotherapy. Pharmacotherapy

• Pharmacotherapy ng cystic fibrosis (CF).
  • Secretolytic therapy (pagkatunaw ng mga pagtatago:
    • Paggamit ng oral expectorants (hal. N-acetylcysteine) at sikretolisis ng recombinant human DNAse (DNAse dornase alfa: maaari nitong i-depolyer ang DNA sa vitro, sa gayon mag-e-liquefying ng CF dura at pagpapabuti ng mga viscoelastic na katangian).
    • Paglanghap ng hypertonic saline solusyon; manitol (→ tubig pagdagsa at sa gayon binabawasan ang lapot).
    • Ang mga naka-inhaled na secretolytic therapist ay maaaring pagsamahin (hal. Hypertonic saline at dornase alpha).
  • Anticholinergics o betamimetics (panandaliang pagkilos) upang mapalawak ang bronchi.
  • Mga glucocorticoid (inhaled steroid (ICS)) para sa talamak brongkitis [mababang ebidensya].
  • Antibiosis (antibiotic terapewtika; kung kinakailangan); at saka, pagmamanman ng bronchopulmonary bacterial colonization ng dura mga pagsusuri o pamamaga ng lalamunan upang masiguro ang maagang therapy ng impeksyon sa pseudomonas.
  • Upang mapanatili ang ment matatag ang pag-andar, pagsasanay sa paghinga na may flutter balbula ay dapat gumanap ng maraming beses sa isang araw.
  • Para sa itaas respiratory tract therapy, patubig sa ilong cortisone-Pagpapatuloy spray ng ilong ay ginagamit.
• Ang kakulangan sa parmasyutiko ng exocrine pancreatic:
  • Pagpapalit ng pancreatic enzyme (humigit-kumulang sa 3,000 IU lipase/ g mataba).
  • Mataas na calorie, mataba-mataba diyeta (tingnan sa ibaba gamot sa nutrisyon).
  • Supply ng natutunaw na taba bitamina (A, D, E, K) at ang tubig-natutunaw bitamina B12.
  • Electrolyte balanse - lalo na ang table salt, kaltsyum at bakal supplement.
  • Enemas para sa talamak hadlang sa bituka ("Pagbara sa bituka").
• Ang kakulangan sa parmasyutiko ng endocrine pancreatic:
  • Therapy therapy
• Isinapersonal na therapy (mga tukoy na tukoy na therapies); ang mga pandagdag ngunit huwag palitan ang nagpapakilala na therapy (tingnan sa itaas):
  • Ivacaftor - Dinisenyo upang mapahusay klorido transportasyon ng CFTR sa lamad ng cell, ibig sabihin, upang maiibsan ang uhog; epektibo lamang sa mutasyon ng G551D (tinatayang 3% ng mga kaso).
  • Lumacaftor, na nagpapabuti sa trafficking ng Phe508 na tinanggal na CFTR na protina sa lamad ng cell; partikular na kumikilos laban sa delta F508 mutation (40-50% ng mga kaso) Tandaan: Dahil lumacaftor ay isang malakas na inducer ng CYP3A, humahantong ito, bukod sa iba pang mga bagay, sa isang pagpapalambing ng epekto ng hormonal contraceptives (hormonal pagpipigil sa pagbubuntis).
  • Kumbinasyon ng CFTR corrector lumacaftor at potensyal ng CFTR ivacaftor: unang causal therapy para sa cystic fibrosis mga pasyente na may homozygous delta F508 mutation.
  • Inaprubahan ng European Commission ang pagpapalawak ng pahintulot sa marketing para sa lumacaftor /ivacaftor para sa paggamit sa mga batang may cystic fibrosis na may edad na 6 hanggang 11 taong may dalawang kopya ng F508del mutation (hanggang Enero 2018).
  • Kaftrio (kumbinasyon ng ivacaftor, tezacaftor, at elexacaftor); Indikasyon: mga pasyente na ang cystic fibrosis ay sanhi ng F508del mutation na minana mula sa isa o parehong magulang. Kung minana nila ang mutasyong ito mula sa isang magulang lamang, dapat mayroon din silang isa pang mutasyon na tinatawag na isang "minimal mutation function" mula sa ibang magulang. Nalalapat ang sitwasyong ito sa humigit-kumulang 60% ng lahat ng mga pasyente ng cystic fibrosis sa Alemanya (ang pag-apruba ng European Medicines Agency (EMA) ay ipinagkaloob noong Agosto 21, 2020). Tingnan ang mga resulta ng isang pag-aaral sa yugto III ng 403 mga pasyente ng cystic fibrosis (CF) na heterozygous para sa mutasyon ng Phe508del at may iba't ibang pagbago: elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor ay epektibo sa mga pasyente ng CF na may Phe508del minimal genotypes ng pag-andar kung kaninong mga nakaraang mga regimen ng CFTR modulator ay hindi epektibo.
• Mga ahente (tingnan sa ibaba) sa mga komplikasyon depende sa tukoy na indikasyon.
• Tingnan din sa ilalim ng "Karagdagang therapy".

Mga karagdagang tala

• Ang mga gen ng isang multidrug-lumalaban na pagkakaiba-iba ng Mycobacterium abscessus (hindi tipiko nontubercious mycobacteria) ay lalong kumplikado sa paggamot ng mga pasyente ng cystic fibrosis.
• Ang isang 15-taong-gulang na babaeng pasyente na may cystic fibrosis ay nakaligtas sa isang matinding impeksyon sa Mycobacterium absessus salamat sa therapy na may mga bacteriophage, ang ilan sa mga ito ay binago nang genetiko. Tandaan: phageín "to eat") - kilala rin sandali bilang phages - ay iba't ibang mga pangkat ng virus na dalubhasa sa bakterya at archaea bilang host cells. Maaaring gamitin ang mga yugto ng therapeutically upang gamutin ang mga impeksyon sa bakterya na hindi tumutugon sa maginoo antibiotics.

Mga aktibong sangkap (pangunahing pahiwatig)

Mga paglanghap

Sa kaso ng mga komplikasyon