Mga Produkto
Panterapeutika proteins ay karaniwang ibinibigay sa anyo ng mga paghahanda sa pag-iniksyon at pagbubuhos at dapat itago sa isang ref. Ang unang recombinant protein na naaprubahan ay insulin ng tao noong 1982. Ang ilan proteins, halimbawa, magagamit din sa tablet, capsule, at pulbos form at maaaring itago sa temperatura ng kuwarto, tulad ng lactase para sa paggamot ng lactose hindi pagpaparaan at iba pa mga digestive enzyme.
Istraktura at mga katangian
Protina ay mga macromolecules na may mataas na molekular masa, binubuo pangunahin ng amino acids. Eksklusibo silang nabuo ng mga nabubuhay na organismo sa likas na katangian at isa sa mga pangunahing sangkap ng lahat ng buhay sa Earth (biomolecules). Ang mga natural na protina ay binubuo ng 22 magkakaiba amino acids, na ang bawat isa ay naglalaman ng parehong pangkat na amino at isang carboxylic acid sa Molekyul. Ang bawat amino acid ay maaaring bono sa dalawa pa sa pamamagitan ng peptide bond (amides, -CO-NH-). Nabuo ang mga mahabang chain. Ang nasabing pagkakasunud-sunod ay tinatawag na isang pagkakasunud-sunod. Ang mga tanikala ay nagsasaayos sa isang tatlong-dimensional na hugis. Mga mas maiikling chain na may mas mababa sa 50 amino acids ay tinatawag na peptides. Ang mga protina ay kabilang sa pangkat ng biologics. Sa una ay nakahiwalay sila bilang gamot mula sa mga likas na mapagkukunan tulad ng mga organo. Dahil sa pagbuo ng recombinant na teknolohiya ng DNA noong dekada 1970, maaari silang magawa gamit ang mga pamamaraang biotechnological. Ngayon, ang artipisyal o nabago na mga protina na may binago na mga katangian ng pharmacological at pharmacokinetic ay maaari ring magawa. Genetically nabago bakterya, fungi, at mga cell ng pinagmulan ng hayop o tao, bukod sa iba pa, ay ginagamit para sa paggawa. Ang iba pang mga elemento ng istruktura tulad ng polyethylene glycols (PEG) ay naipasok din sa proseso. Maraming mga protina ang naglalaman ng mga residu ng asukal. Ang glycosylation ay nangyayari lamang pagkatapos ng pagsasalin sa Golgi aparatus at endoplasmic retikulum at maaaring kailanganin para sa therapeutic na aktibidad. Dapat pansinin na ang mga protina mula sa mga system ng expression ng bakterya tulad ng ay hindi glycosylated.
Ariort'ow
Ang isang mahalagang klasikal na aplikasyon ng mga therapeutic protein ay pagpapalit therapy. Ang gamot ay idinagdag sa katawan upang mabayaran ang hindi sapat na pagbuo o kawalan ng isang natural na protina. Monoclonal antibodies ay nailalarawan sa pamamagitan ng tiyak at mataas na affinity na nagbubuklod sa isang molekular na target. Isang pangkaraniwan mekanismo ng pagkilos ay hindi aktibo ng target ng gamot. Antibodies Maaari ring magbuod ng signal transduction o pagkasira ng cell. Enzymes ay mga biocatalist na nagpapadali sa pagkasira o pagkasira ng mga sangkap. Mga bakuna ay mga bahagi ng pathogens na nagtamo ng isang tugon sa immune at humantong sa kaligtasan sa sakit laban sa mga nakakahawang sakit. Ang mga maling receptor, halimbawa, ay nagbubuklod ng mga endogenous o dayuhang sangkap, na pumipigil sa kanilang mga epekto.
Mga lugar ng aplikasyon
Ang mga therapeutic protein ay malawakang ginagamit sa gamot para sa diagnostic, prophylactic, at therapeutic na layunin, at bago gamot batay sa mga ito ay naaprubahan bawat taon. Kasama sa mga pahiwatig, halimbawa, hika, atopic dermatitis, sobrang sakit ng ulo, kanser, multiple sclerosis, osteoporosis, mga sakit na metabolic tulad ng dyabetis, Hyperlipidemia, at gota, mga namamana na sakit, hemopilya, at mga nakakahawang sakit, upang pangalanan lamang ang isang maliit na pagpipilian.
Aktibong mga sangkap
Halimbawa:
- Monoclonal antibodies tulad ng adalimumab at trastuzumab.
- Mga enzim tulad ng lactase at rasburicase
- Ang mga receptor at fusion protein tulad ng abatacept at etanercept.
- Ang mga bakuna tulad ng pagbaril ng trangkaso
- Mga kadahilanan sa pamumuo ng dugo tulad ng factor VIII o factor IX
- Hormones tulad ng mga insulin, somatropin, gonadotropin.
- Mga cytokine, interferon
- Mga lason: Botulinum toxin
- Allergens
Dosis
Ayon sa impormasyon ng produkto. Ang mga therapeutic protein ay madalas na injected parenterally bilang isang iniksyon o pagbubuhos dahil sila ay napasama sa digestive tract at samakatuwid ay hindi angkop para sa peroral na pangangasiwa. Gayunpaman, isinasagawa ang pagsasaliksik sa mga magagamit na protina na binibigkas, at ang inhalable na insulin ay magagamit sa komersyo. Ang mga protina ay madalas na mayroong isang mahabang kalahating-buhay at isang magkaparehong mahabang agwat ng dosing. Para sa mga protina na may isang maikling tagal ng pagkilos, ang isang extension ay maaaring makamit sa pamamagitan ng mga pagbabago sa istruktura tulad ng pegylation. Bihirang, ang mga therapeutic protein ay maaari ding kunin perorally - halimbawa, mga digestive enzyme.
Pagmamalabis
Tulad ng ibang mga ahente, ang ilang mga therapeutic protein ay maaaring maling magamit, tulad ng recombinant erythropoietin (EPO) bilang isang doping ahente sa palakasan.
Contraindications
Ang buong pag-iingat ay matatagpuan sa pag-label ng gamot para sa bawat produkto.
Pakikipag-ugnayan
Ang mga protina sa pangkalahatan ay may isang potensyal na mababang potensyal na pakikipag-ugnay. Mapapakinabangan din na ang mga ito ay mga endogenous na produkto at walang nakakalason na metabolite na nabuo sa panahon ng pagkasira.
Masamang epekto
Protina pangangasiwa maaaring humantong sa pag-unlad ng autoantibodies nakadirekta laban sa mga therapeutic agent, na binabaligtad ang kanilang epekto. Ang Immunogenicity ay maaaring maging sanhi ng mga reaksiyong alerhiya hanggang sa at kabilang anaphylaxis. Ang mga protina ay napaka-sensitibo sa mga impluwensyang pangkapaligiran at dahil sa kumplikadong proseso ng pagmamanupaktura sila ay karaniwang mga mamahaling produkto. Mga biosimilar, o mga produktong copycat ng biologics, ay medyo mas mura.
